Dlaczego zatwierdzenie przez FDA terapii genowej dla pełzającej anemii sierpowatej jest “ważnym wydarzeniem”?

Źródło obrazu：https://www.pbs.org/newshour/show/why-the-fdas-approval-of-revolutionary-sickle-cell-gene-therapy-is-a-big-deal

FDA zatwierdza rewolucyjną terapię genową sierpowego niedokrwienia

W ostatnich latach choroba znana jako sierpowe niedokrwienie stała się poważnym problemem zdrowotnym na całym świecie. Jednak wczoraj Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zastosowanie rewolucyjnej terapii genowej dla osób cierpiących na tę chorobę, otwierając nowy rozdział w leczeniu i poprawie jakości życia pacjentów.

Choroba sierpowa, która jest dziedziczną chorobą krwi, wpływa na zdolność czerwonych krwinek do przenoszenia tlenu we krwi, powodując chroniczne bóle i potencjalnie poważne powikłania zdrowotne. Przebywanie w stanie niedokrwiennym przez dłuższy czas może prowadzić do uszkodzeń narządów i skrócenia życia pacjenta.

Jednak terapia genowa, której zastosowanie zostało zatwierdzone przez FDA, daje nadzieję na skuteczne leczenie sierpowego niedokrwienia. Polega ona na modyfikacji genetycznej komórek pacjenta, które następnie zostają podane z powrotem do organizmu, mając na celu naprawę defektu genetycznego odpowiedzialnego za chorobę. Badania kliniczne przeprowadzone przez firmę farmaceutyczną dowiodły, że terapia ta znacznie zmniejsza częstość występowania epizodów bólu i hospitalizacji związanych z sierpowym niedokrwieniem.

Decyzja FDA o zatwierdzeniu tej terapii genowej spotkała się z entuzjazmem ze strony społeczności medycznej i pacjentów. Wielu naukowców uważa ją za przełomowy moment w walce z tą trudną chorobą, która głównie dotyka Afroamerykanów i innych grup etnicznych.

Jednakże, mimo obiecujących wyników badań, terapia ta jest bardzo kosztowna i trudno dostępna dla większości pacjentów. Cena tej terapii genowej sięga milionów dolarów za pacjenta, a liczba osób chorujących na sierpowe niedokrwienie szacowana jest na dziesiątki tysięcy. W związku z tym wyzwaniem staje się jej szeroka dostępność i finansowanie, zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i na świecie.

Choć jeszcze przed nami wiele wyzwań, zatwierdzenie przez FDA tej rewolucyjnej terapii genowej stanowi ważny krok w walce z sierpowym niedokrwieniem. Naukowcy i pacjenci mają nadzieję, że dzięki niej będzie można poprawić jakość życia osób dotkniętych tą chorobą oraz otworzyć drogę do przyszłych rewolucji w dziedzinie medycyny genetycznej.